Jak leczyć dystrofię mięśniową? Czy istnieją skuteczne terapie?

Leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne’a

Nie ma preparatu, który umożliwiłby całkowite wyleczenie osób dotkniętych DMD (więcej informacji o chorobie: https://www.fundacjasaventic.pl/baza-wiedzy/choroby/choroba-duchenne-a). Stosowane są natomiast leki, które pozwalają opóźnić rozwój choroby. Dodatkowo terapia często obejmuje stosowanie preparatów i interwencji terapeutycznych, które umożliwiają zminimalizowanie dolegliwości wynikających z osłabienia poszczególnych narządów i układów.

Lekami stosowanymi w DMD są sterydy (glikokortykosteroidy), które mimo swojej skuteczności, mają również skutki uboczne. Są nimi m.in.: zahamowanie wzrostu, osteoporoza, nadmierny przyrost masy ciała, nieprawidłowa tolerancja glukozy, zmiany skórne, zaburzenia pracy układu immunologicznego.

Sterydy umożliwiają przedłużenie zachowania funkcji mięśni, poprawiają funkcje motoryczne, spowalniają postęp choroby i wpływają pozytywnie na układ sercowo-naczyniowy oraz wydolność oddechową pacjenta. To przekłada się na wydłużenie czasu życia chorujących. Jednocześnie steroidy nie są w stanie przywracać już utraconych funkcji mięśni.

Kompleksowa opieka chorego

Pacjenci chorujący na dystrofię mięśniową Duchenne’a z biegiem czasu borykają się z coraz większą ilością problemów zdrowotnych. W ich przypadku konieczna jest kompleksowa terapia, obejmująca opiekę pulmonologiczną, kardiologiczną, ortopedyczną, rehabilitacyjną oraz psychosocjalną.

Bardzo ważne jest również to, by specjalista zajmujący się pacjentem, doskonale znał specyfikę choroby i wyzwania z nią związane. Mimo braku możliwości wyleczenia DMD odpowiednio dobrana kompleksowa terapia daje możliwość wydłużania życia chorego przy zachowaniu możliwie jak najlepszego zdrowia.

Pomoc dla pacjentów z chorobami rzadkimi

Diagnostyka chorób rzadkich jest sporym wyzwaniem. Wiele z tych schorzeń ma niespecyficzne objawy, które łatwo pomylić z popularnymi chorobami czy wręcz na pewnych etapach je zbagatelizować. Tymczasem właściwa diagnoza otwiera drogę do zastosowania leczenia odpowiedniego dla danej jednostki chorobowej.

Wsparciem dla pacjentów podejrzewających u siebie chorobę rzadką są działania Fundacji Saventic, która oferuje bezpłatną pomoc. Specjaliści Fundacji przy wsparciu algorytmów analizują pozyskaną od pacjenta historię medyczną. Dane pozostają w pełni bezpieczne, a sam zainteresowany w każdej chwili może zrezygnować z dalszej pomocy Fundacji.

Szczegóły znajdziesz na stronie internetowej Fundacji Saventic, która stanowi jednocześnie bazę wiedzy na temat chorób rzadkich.